[AI-Note] Strategic Research Forum 2025 “Closing Research Gap to Drug Development/Commercialization

 Personal thought: very impressive talk. The eye from the outsider but deeply understanding the research ecosystem in Thailand on the drug development. Thai researcher is very tough - I would say!

PS. I used AI to conclude the sound from this public lecture.

แหล่งข้อมูลนี้เป็นการอภิปรายโดยผู้เชี่ยวชาญด้านการพัฒนายาเกี่ยวกับการพัฒนาและสถานะของการวิจัยยาในประเทศไทย ผู้บรรยายหลักซึ่งเป็น Chief Medical Officer ชาวไทยคนแรกในระดับโลก เน้นย้ำถึงความภาคภูมิใจในความสามารถของบุคลากรทางการแพทย์และนักวิจัยไทย แต่ก็ชี้ให้เห็นช่องว่างและความท้าทายในกระบวนการพัฒนายา ตั้งแต่การขาด "System Integrator" หรือผู้ประสานงานหลัก ไปจนถึงปัญหาด้าน mindset ที่เน้นการให้บริการทางคลินิกมากกว่านวัตกรรม การให้ทุนที่ไม่ยั่งยืน และความเข้าใจที่คลาดเคลื่อนระหว่างหน่วยงานกำกับดูแลกับนักวิจัย การอภิปรายยังครอบคลุมถึงโอกาสของสมุนไพรและการปรับใช้ยาเดิม (Drug Repurposing) โดยเสนอแนะให้มีหน่วยงานอิสระที่ได้รับการยอมรับ เพื่อขับเคลื่อนการวิจัยยาในประเทศให้เกิดผลเป็นรูปธรรมและยั่งยืน

การพัฒนายาในประเทศไทยยังไม่สามารถประสบความสำเร็จได้เท่าที่ควร เนื่องมาจากหลายปัจจัยและข้อจำกัดที่ระบุไว้ในแหล่งข้อมูล ซึ่งสามารถสรุปเป็นประเด็นหลัก ๆ ได้ดังนี้:

• การขาด "System Integrator" หรือ ผู้ประสานระบบ

  • ประเทศไทยยัง ขาดบุคลากรที่มีบทบาทเป็นผู้ประสานระบบ (System Integrator) อย่างจริงจัง บทบาทนี้มีความสำคัญอย่างยิ่งในการขับเคลื่อนกระบวนการพัฒนายาในประเทศที่พัฒนาแล้ว โดยมักจะอยู่เบื้องหลังการดำเนินงานทั้งหมด (behind the scene) ซึ่งแตกต่างจากแนวคิดของไทยที่นิยมชมชอบ Product Owner
  • System Integrator จำเป็นต้องมีความรู้ที่กว้างขวางครอบคลุมกระบวนการทั้งหมดของการพัฒนายา ตั้งแต่การค้นพบยา (discovery) ไปจนถึงการวิจัยทางคลินิก (clinical research) และการกำกับดูแล (governance review) ไม่ใช่แค่รู้ลึกในสาขาใดสาขาหนึ่งเท่านั้น
  • เนื่องจากระบบการแพทย์ของไทยเริ่มต้นมาจากการเน้น "Clinical Service" เป็นหลัก ไม่ใช่ "Innovation Driven Growth" ทำให้มุมมองแตกต่างกัน คนส่วนใหญ่จะเน้นความเชี่ยวชาญเฉพาะทาง (specialist) เช่น แพทย์โรคหัวใจที่ดูยาเพียงตัวเดียว หรือนักภูมิคุ้มกันวิทยาที่ออกตรวจคนไข้ ซึ่งทำให้การเชื่อมโยงภาพรวมของการพัฒนายาทั้งกระบวนการเป็นไปได้ยาก
  • การขาดผู้ประสานระบบนี้ ทำให้เกิด "ไซโล" (Silo) หรือการทำงานแบบต่างคนต่างทำ เช่น หน่วยงานที่รับผิดชอบการผลิต (manufacturing), เคมี (chemistry), เภสัชวิทยา (pharmacology), พิษวิทยา (toxicology) ต่างคนต่างทำงาน ทำให้ขาดการผสมผสานและการทำงานเป็นทีม

• ข้อจำกัดด้านกฎระเบียบและหน่วยงานกำกับดูแล (Regulatory Body)

  • หน่วยงานกำกับดูแล เช่น สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา (อย.) มักจะดูตามกฎหมายและระเบียบที่แปลมาจากตำราหรือแนวทางสากล แต่ ขาดความเข้าใจใน "เจตนารมณ์" (intent) หรือพื้นฐานทางวิทยาศาสตร์ที่แท้จริง ของกฎเหล่านั้น
  • มีการเรียกร้องให้ อย. เขียนแผนงานหรือโรดแมปให้ ซึ่งไม่ใช่หน้าที่หลักของ อย. ในระดับสากล ที่มีบทบาทหลักคือการอนุมัติหรือไม่อนุมัติ (approve or disapprove/reject) ทำให้กระบวนการล่าช้าและทีมพัฒนาไม่รู้ทิศทาง
  • กฎระเบียบอาจไม่ยืดหยุ่นหรือไม่เหมาะสมกับบริบทของไทยในบางกรณี เช่น การกำหนดจำนวนสัตว์ทดลองโดยไม่คำนึงถึงลักษณะของยา
  • ขาดหน่วยงานที่เป็นอิสระที่ได้รับการยอมรับจากทุกภาคส่วน มีวิสัยทัศน์ระยะยาว และไม่ผูกติดกับการเปลี่ยนแปลงทางการเมือง ซึ่งจะช่วยขับเคลื่อนนโยบายการศึกษาและวิจัยให้เกิดความยั่งยืน

• ปัญหาด้านเงินทุนและการบริหารจัดการทรัพยากร

  • ระบบการให้ทุนในประเทศไทย ยังขาดความยั่งยืน (sustainable funding) และการสนับสนุนที่ดีพอ มักให้แบบ "ให้แล้วจนเสมอถ้วนหน้า" คือให้เยอะแต่ไม่พอหรือไม่ยั่งยืน
  • ผู้ให้ทุนอาจไม่เข้าใจธรรมชาติของการวิจัยที่อาจมีทั้งความสำเร็จและความล้มเหลว (ups and downs) และมองว่าความล้มเหลวเป็นความผิดพลาด แทนที่จะเป็นหนึ่งในขั้นตอนของการเรียนรู้
  • มีการใช้ทรัพยากรและเครื่องมือวิจัยที่ "ต่ำกว่าศักยภาพ" (underutilized) หรือไม่ได้ใช้งาน เช่น หน่วยวิจัยเฟส 1 หลายแห่งมีอัตราการเข้าพักเตียง (bed occupancy rate) ต่ำ
  • เงินทุนวิจัยจำนวนมากมักถูกใช้ไปกับการตีพิมพ์ผลงานวิจัย (เพื่อสร้างเปเปอร์ Q1, Q2) มากกว่าการผลักดันให้เกิดผลิตภัณฑ์ที่เป็นรูปธรรม
  • ขาดการลงทุนจากภาคเอกชน เนื่องจากธนาคารไม่กล้าปล่อยกู้เพราะไม่เข้าใจการพัฒนายา และขาด "System Integrator" ที่จะสร้างความมั่นใจให้กับนักลงทุน

• ทัศนคติและวัฒนธรรม (Mindset and Culture)

  • สังคมไทยยังไม่ค่อยชื่นชมบทบาทที่อยู่เบื้องหลังความสำเร็จ เช่น System Integrator แต่กลับให้ความสำคัญกับ Product Owner ที่ออกหน้ามากกว่า
  • นักวิจัยบางท่านอาจมี "อีโก้" (Ego) หรือไม่ยอมรับคำวิพากษ์วิจารณ์เกี่ยวกับผลงานของตนเอง ทำให้ยากต่อการพูดคุยและปรับปรุงตามหลักวิทยาศาสตร์
  • การวิจัยมักเกิดจากแนวคิดที่มี "คำตอบแล้วอยากหาคำถาม" (มีของแล้วจะไปใช้กับอะไร) มากกว่า "มีปัญหาแล้วไปหาคำตอบ" (มีโรคแล้วจะหายาอะไรมารักษา) ซึ่งทำให้การพัฒนาผลิตภัณฑ์เป็นไปได้ยาก
  • นักวิจัยไทยมักจะเน้นการทำงานเพื่อสร้าง "เปเปอร์" หรือผลงานตีพิมพ์มากกว่าการสร้างผลิตภัณฑ์ที่เป็นหลักสำคัญของประเทศ
  • มีปัญหาเรื่องความขัดแย้งทางผลประโยชน์ (conflict of interest) หากแพทย์ผู้พัฒนาผลิตภัณฑ์เป็น PI (Principal Investigator) ของโครงการนั้นเอง
  • วัฒนธรรมการทำงานยังมีการแบ่งแยกค่อนข้างมาก (separation) ระหว่างผู้เชี่ยวชาญสาขาต่าง ๆ

• ข้อจำกัดด้านนวัตกรรมและแผนการพัฒนาผลิตภัณฑ์

  • ประเทศไทยค่อนข้าง "จำกัดในการสร้างนวัตกรรมขั้นสูง" โดยมักจะนำนวัตกรรมของผู้อื่นมาปรับใช้
  • ขาดแผนการพัฒนาผลิตภัณฑ์ (product development plan) ที่ชัดเจนทั้งระยะใกล้และระยะไกล โดยเฉพาะในกลุ่มยาใหม่ ๆ หรือสมุนไพร
  • การตัดสินใจด้านการวิจัยมักเกิดจากความอยากรู้มากกว่าการตอบโจทย์ว่าผลิตภัณฑ์จะไปสู่เส้นชัยได้อย่างไร
  • การพัฒนาสมุนไพรยังเผชิญความท้าทายในการพิสูจน์ประสิทธิภาพ และขาดมาตรฐานที่ชัดเจนในการขับเคลื่อนสู่ตลาดเชิงพาณิชย์

โดยรวมแล้ว แม้ประเทศไทยจะมีจุดแข็งด้านบุคลากรทางการแพทย์ที่มีคุณภาพ (qualify physicians and investigators) และโครงสร้างพื้นฐานด้านโรงพยาบาลและการบริการทางการแพทย์ที่แข็งแกร่ง แต่การขาด "System Integrator" ที่เชื่อมโยงทุกภาคส่วน, ปัญหาด้านกฎระเบียบที่ไม่ยืดหยุ่น, ข้อจำกัดด้านเงินทุนที่ไม่ยั่งยืน, และทัศนคติที่ยังไม่ได้มุ่งเน้นการสร้างนวัตกรรมเชิงผลิตภัณฑ์อย่างแท้จริง เป็นปัจจัยสำคัญที่ทำให้การพัฒนายาในประเทศไทยยังไม่สามารถประสบความสำเร็จได้เท่าที่ควร.

การทำ Drug Development ให้ประสบความสำเร็จนั้น ต้องอาศัยแนวคิดและหลักการพื้นฐานที่สำคัญหลายประการ โดยเฉพาะอย่างยิ่งเมื่อพิจารณาบริบทและข้อจำกัดในประเทศไทย จากข้อมูลในแหล่งที่มา แนวคิดและหลักการที่สำคัญที่สุดที่ถูกเน้นย้ำ มีดังนี้:

• ประสบการณ์และการลงมือทำจริง (Accumulated Experience and Hands-on Practice)

  • การทำ Drug Development ต้องเกิดจากการสั่งสม ประสบการณ์จากการลงมือทำจริง เช่นเดียวกับศัลยแพทย์ที่ต้องผ่านการผ่าตัดมาแล้วจำนวนมาก ไม่ใช่แค่การอ่านตำรา
  • การเรียนรู้ผ่านการลงมือทำ (Learning by doing) เป็นสิ่งสำคัญ และนักวิจัยจำเป็นต้องมีประสบการณ์ซ้ำๆ กับหลายโครงการเพื่อพัฒนาทักษะ

• การยอมรับจุดแข็งและอุดช่องว่าง (Acknowledging Gaps and Strengthening Advantages)

  • ประเทศไทยมีข้อดีหลายประการที่สามารถใช้เป็นจุดแข็งได้ เช่น มี แพทย์และนักวิจัยที่มีคุณสมบัติสูง และมีจำนวนมาก (Qualified physicians and investigators) มี โรงพยาบาลและบริการทางการแพทย์ที่ได้มาตรฐาน ทั้งภาครัฐและเอกชน รวมถึงความพร้อมในการเข้าถึงการวินิจฉัยและการรักษา (Access to diagnostic and treatment) และมี ผู้ป่วยจำนวนมาก สำหรับการทดลองทางคลินิก
  • อย่างไรก็ตาม เรายังคงมีช่องว่าง (gaps) ที่ต้องยอมรับและหาทางแก้ไข เพื่อให้ระบบการพัฒนายาแข็งแกร่งขึ้น การไม่ยอมรับข้อจำกัดเหล่านี้อาจเป็นอุปสรรคต่อความสำเร็จของโครงการ

• การตัดสินใจโดยอิงหลักวิทยาศาสตร์และข้อมูล (Science-Based and Data-Driven Decisions)

  • ทุกขั้นตอนในการพัฒนายา ควรมีพื้นฐานมาจาก หลักวิทยาศาสตร์ และการตัดสินใจต้องขับเคลื่อนด้วย ข้อมูล (Data-driven decision)
  • กฎหมายและข้อบังคับต่างๆ (Laws and regulations) ก็ควรมีจุดเริ่มต้นมาจากหลักการทางวิทยาศาสตร์เช่นกัน
  • การประเมินความปลอดภัย (Safety Assessment) และการกำหนดปริมาณยา (Dosing justification) ต้องเข้าใจพื้นฐานวิทยาศาสตร์และบริบทของแต่ละกรณีอย่างละเอียด

• การมีบทบาทของผู้บูรณาการระบบ (System Integrator)

  • แหล่งที่มาเน้นย้ำว่า System Integrator (ผู้บูรณาการระบบ) คือ ฟันเฟืองที่สำคัญที่สุดแต่ยังขาดหายไปในประเทศไทย
  • บทบาทนี้คือ ผู้ที่อยู่เบื้องหลังการทำงานทั้งหมด (behind the scene) มีหน้าที่ประสานงานและมองภาพรวมของกระบวนการพัฒนายาทั้งหมด ตั้งแต่การค้นคว้าวิจัยในห้องปฏิบัติการ (discovery), การทดลองพรีคลินิก (pre-clinical), การทดลองทางคลินิก (clinical research), ไปจนถึงการขออนุมัติจากหน่วยงานกำกับดูแล (regulatory review) และการนำออกสู่ตลาด
  • ผู้บูรณาการระบบควรมีความรู้ทางวิทยาศาสตร์ (scientist) ไม่ว่าจะเป็นแพทย์, เภสัชกร, หรือ PhD และเข้าใจกระบวนการ (process driven) พวกเขาจะรู้ว่าต้องถามคำถามอะไรเพื่อนำไปสู่เป้าหมาย ไม่ใช่แค่รู้ข้อมูลทั้งหมด
  • ในปัจจุบัน ตำแหน่ง System Integrator มักจะอยู่กับบริษัทเวชภัณฑ์ขนาดใหญ่ที่มีงานวิจัยและพัฒนาเป็นหลักในต่างประเทศ ขณะที่ในประเทศไทย ผู้ที่ทำหน้าที่นี้ยังไม่ชัดเจนหรือขาดความเข้าใจในบทบาทที่กว้างขวาง ทำให้เกิดปัญหาในการดำเนินงาน

• การเปลี่ยนชุดความคิด (Mindset Shift)

  • เปลี่ยนจากการเน้น "บริการทางคลินิก" (clinical service-driven) ซึ่งประเทศไทยมีความเชี่ยวชาญใน Phase 3 และ 4 ไปสู่การเป็น "ผู้ขับเคลื่อนนวัตกรรม" (innovation-driven growth)
  • เปลี่ยนจากการเป็นเพียง "ผู้รับจ้างทำวิจัย" (contract research organization - CRO) ที่รอให้ Product Sponsor บอกว่าจะให้ทำอะไร ไปสู่การเป็น "Product Sponsor" หรือ "Product Owner" ด้วยตัวเอง
  • ตั้งคำถามที่ลึกซึ้งขึ้น จาก 'How' (ทำได้ไหม) ไปสู่ 'What should we do' (ควรจะทำอะไร) และสุดท้ายคือ 'Why should we do it' (ทำไปทำไม) เพื่อให้เข้าใจเหตุผลและเป้าหมายที่แท้จริงของการวิจัย
  • ยอมรับความล้มเหลว ว่าคือหนึ่งในขั้นตอนที่จะนำไปสู่ความสำเร็จ และควรมอบรางวัลให้กับทั้งความสำเร็จและความล้มเหลวในการวิจัย
  • ลดการทำงานแบบไซโล (silo) หรือการแยกส่วนกันในแต่ละสาขา และส่งเสริม การทำงานเป็นทีม
  • ผู้บริหารควรให้ความสำคัญกับการเพิ่มประสิทธิภาพการใช้ทรัพยากร โดยเฉพาะหน่วยงานวิจัยทางคลินิก ควรมีอัตราการเข้าใช้เตียง (bed occupancy rate) ที่เหมาะสม เพื่อไม่ให้เกิดการใช้ทรัพยากรต่ำกว่าศักยภาพ (underutilized)

• การสนับสนุนทางการเงินที่ยั่งยืนและเข้าใจบริบท (Sustainable and Understanding Funding)

  • ระบบการให้ทุนควรมีความยั่งยืนและต่อเนื่อง
  • หน่วยงานที่ให้ทุนควรเข้าใจธรรมชาติของงานนวัตกรรมที่มีทั้งช่วงขึ้นและลง ไม่ใช่แค่ให้ทุนเมื่อเห็นผลดีเท่านั้น การให้ทุนควรเป็นการพัฒนาคนและองค์ความรู้ ไม่ใช่แค่การซื้อครุภัณฑ์

• ความร่วมมือและความเข้าใจจากหน่วยงานกำกับดูแล (Regulatory Body Collaboration and Understanding)

  • สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา (อย.) ควรเข้าใจถึง เจตนารมณ์ (intent) ของกฎระเบียบ แทนที่จะยึดติดกับตัวอักษรของแนวทางปฏิบัติเพียงอย่างเดียว
  • บทบาทของ อย. คือการอนุมัติหรือไม่อนุมัติ และให้คำแนะนำ ไม่ใช่การเขียนแผนพัฒนาผลิตภัณฑ์ให้กับนักวิจัย
  • ควรมีการทำงานร่วมกันอย่างใกล้ชิดและเปิดเผยระหว่างนักวิจัยและ อย. เพื่อลดช่องว่างและความเข้าใจผิด

การพัฒนา Drug Development ให้ประสบความสำเร็จในประเทศไทย จำเป็นต้องมีการบูรณาการความรู้ความสามารถจากทุกภาคส่วน มีการเปลี่ยนผ่านจากแนวคิดเดิมไปสู่แนวคิดที่เน้นนวัตกรรม และได้รับการสนับสนุนจากนโยบายที่มั่นคงและยั่งยืน ซึ่งอาจต้องอาศัย หน่วยงานที่เป็นอิสระ ได้รับการยอมรับจากทุกฝ่าย และมีวิสัยทัศน์ระยะยาว เพื่อขับเคลื่อนไปในทิศทางเดียวกันทั้งประเทศ

ปัญหาการสนับสนุนงานวิจัยและพัฒนายาในประเทศไทยนั้นมีหลายประเด็น โดยเฉพาะอย่างยิ่งในการพัฒนาไปสู่การผลิตเชิงพาณิชย์ หรือการนำนวัตกรรมออกสู่ตลาด ซึ่งมีรายละเอียดดังนี้:

• การขาดผู้ประสานงานระบบ (System Integrator / Drug Developer): นี่เป็นหนึ่งในปัญหาสำคัญที่กล่าวถึงบ่อยครั้งในแหล่งข้อมูล ผู้เชี่ยวชาญด้านนี้จะทำหน้าที่เชื่อมโยงทุกขั้นตอนของกระบวนการพัฒนายา ตั้งแต่การค้นพบทางวิทยาศาสตร์ การวิจัยทางคลินิก การผลิต ไปจนถึงการขึ้นทะเบียนและออกสู่ตลาด

  • สาเหตุหลัก มาจากระบบของประเทศไทยที่เริ่มต้นจากการให้บริการทางการแพทย์ (clinical service-driven) มากกว่าการขับเคลื่อนด้วยนวัตกรรม (innovation-driven growth) ทำให้บุคลากรส่วนใหญ่มุ่งเน้นไปที่การดูแลผู้ป่วยหรือการวิจัยในระยะคลินิกตอนปลาย
  • ผลกระทบ คือโครงการวิจัยต่างๆ มักติดขัดหรือไม่สามารถไปต่อได้เมื่อออกจากห้องปฏิบัติการหรือขั้นตอนพรีคลินิก เนื่องจากขาดผู้ที่มองภาพรวมและเข้าใจกระบวนการทั้งหมด บทบาทนี้มักจะเป็น "เบื้องหลังการถ่ายทำ" ไม่ได้รับการยอมรับหรือให้คุณค่าเทียบเท่า "เจ้าของผลิตภัณฑ์" (product owner) หรือนักวิจัยที่เน้นการตีพิมพ์ผลงาน ทำให้เส้นทางอาชีพไม่ชัดเจนและยากที่จะดึงดูดหรือรักษาบุคลากรที่มีความสามารถในด้านนี้ไว้ได้

• ปัญหาด้านหน่วยงานกำกับดูแล (อย.):

  • การตีความกฎหมาย เจ้าหน้าที่ใหม่มักตีความกฎระเบียบตามตัวอักษร โดยขาดความเข้าใจในเจตนารมณ์ทางวิทยาศาสตร์หรือบริบทเชิงปฏิบัติ ซึ่งนำไปสู่ข้อกำหนดที่ไม่สมเหตุสมผลหรือไม่สอดคล้องกับหลักปฏิบัติสากล
  • ความรับผิดชอบที่ไม่ชัดเจน บทบาทของ อย. คือการอนุมัติหรือไม่อนุมัติ ไม่ใช่การเขียนแผนการวิจัยหรือกำหนดแผนงาน (roadmap) ให้แก่นักวิจัย แต่บ่อยครั้งที่นักวิจัยในไทยมักจะถาม อย. ว่าควรทำอะไรบ้าง ซึ่งสะท้อนถึงการขาดความเป็นเจ้าของและการไม่เข้าใจบทบาทหน้าที่ของตนเองอย่างถ่องแท้

• ปัญหาด้านเงินทุนและการสนับสนุนที่ไม่ยั่งยืนและขาดวิสัยทัศน์ระยะยาว:

  • การให้ทุนที่ไม่ยั่งยืน แม้จะมีเงินทุนจำนวนมาก แต่การจัดสรรมักไม่เพียงพอและไม่ต่อเนื่อง หน่วยงานให้ทุนอาจถอนการสนับสนุนหากโครงการไม่ประสบความสำเร็จในทันที โดยไม่เข้าใจว่านวัตกรรมต้องใช้เวลาและเผชิญความล้มเหลวได้
  • วิสัยทัศน์ระยะสั้น ผู้บริหารและนักการเมืองมักต้องการผลลัพธ์ที่รวดเร็ว (low-hanging fruit) ซึ่งขัดแย้งกับลักษณะของการพัฒนายาที่ต้องใช้เวลา 10-20 ปี นโยบายและงบประมาณมักเปลี่ยนแปลงไปตามรัฐบาล ทำให้ขาดความต่อเนื่องในการพัฒนา
  • การกระจายตัวของงบประมาณ เงินทุนวิจัยมักกระจัดกระจาย (เบี้ยหัวแตก) ไปยังหลายหน่วยงาน ทำให้ขาดการรวมพลังและทิศทางที่ชัดเจน
  • การใช้ทรัพยากรที่ไม่มีประสิทธิภาพ หน่วยวิจัยทางคลินิกบางแห่งมีการใช้ประโยชน์เตียงหรือเครื่องมือในอัตราที่ต่ำ แสดงถึงการบริหารจัดการทรัพยากรที่ยังไม่เหมาะสม

• วัฒนธรรมการทำงานแบบไซโลและการขาดความร่วมมือ:

  • บุคลากรจากต่างสาขาวิชาหรือต่างหน่วยงานมักทำงานแยกกัน ขาดการบูรณาการความรู้และประสบการณ์ นอกจากนี้ยังมีความรู้สึกไม่ไว้วางใจกัน (เช่น มองว่ามาตรวจสอบ) มากกว่าการร่วมมือช่วยเหลือ
  • การไม่ยอมรับคำวิจารณ์ นักวิจัยบางท่านอาจไม่พร้อมรับฟังความคิดเห็นเชิงวิพากษ์วิจารณ์เกี่ยวกับผลิตภัณฑ์ที่ตนเองพัฒนา ทำให้การแก้ไขปรับปรุงหรือการมองภาพรวมเป็นไปได้ยาก

• การขาดแนวคิดที่ขับเคลื่อนด้วยตลาดและการวางแผนเชิงกลยุทธ์:

  • นักวิจัยมักพัฒนาผลิตภัณฑ์จากความสนใจทางวิทยาศาสตร์ โดยไม่มีแผนธุรกิจที่ชัดเจนหรือการวิจัยตลาดที่เพียงพอ
  • แนวคิดแบบ "มีคำตอบแล้วหาคำถาม" ซึ่งเป็นแนวทางที่ยากกว่า (เช่น มีสารสกัดสมุนไพรแล้วค่อยหาโรคที่จะรักษา) เมื่อเทียบกับแนวทางแบบ "มีปัญหาแล้วจึงหาคำตอบ"
  • การพัฒนาผลิตภัณฑ์สมุนไพรก็เผชิญปัญหาคล้ายกัน คือขาดแผนระยะยาวสำหรับวัฏจักรชีวิตผลิตภัณฑ์และการนำออกสู่ตลาดเชิงพาณิชย์

โดยรวมแล้ว ปัญหาเหล่านี้ล้วนเชื่อมโยงกันและทำให้การพัฒนายาและนวัตกรรมในประเทศไทยยังไม่สามารถก้าวหน้าได้อย่างเต็มศักยภาพ แม้จะมีบุคลากรที่มีความสามารถและทรัพยากรอยู่บ้าง

--

สรุปประเด็นหลักและการพัฒนาการยาในประเทศไทย

แหล่งข้อมูลนี้เป็นการบรรยายเกี่ยวกับสถานการณ์การพัฒนายาในประเทศไทย โดยเน้นย้ำถึงจุดแข็ง ช่องว่าง และข้อเสนอแนะในการปรับปรุง ผู้บรรยายคือ แพทย์หญิงอรณี รัตนศิริ ซึ่งเคยดำรงตำแหน่ง Chief Medical Officer คนแรกที่เป็นคนไทยในต่างประเทศ และปัจจุบันกลับมาช่วยงานพัฒนาการยาในหลายภาคส่วนของประเทศไทย ทั้งในคณะกรรมการจริยธรรมกลาง (Central Ehic Committee), กองยา (สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา หรือ อย.) และ ATMP Sandbox โดยการบรรยายนี้เป็นการให้ "ความเห็นซะเป็นส่วนใหญ่" โดยย้ำว่าจะเน้น "ด้านของวิชาการ" เป็นหลัก

จุดแข็งและโอกาสของประเทศไทยในการพัฒนายา

• บุคลากรทางการแพทย์และนักวิจัยที่มีคุณภาพ: ประเทศไทยมี "Qualified physicians กับ Investigator จำนวนมาก" ที่ได้รับความเชื่อถือสูง โดยเฉพาะในสถาบันการแพทย์ขนาดใหญ่ "ถ้าจะป่วยแถวๆ เซาท์เอเชียเนี่ย จะมาเมืองไทย เพราะว่าเราเชื่อใจในความสามารถของคุณหมอแล้วก็ในแง่ของนักวิจัยด้วย" สามารถรันงานวิจัย Phase 3 ได้อย่างสบาย
• 
  
• โครงสร้างพื้นฐานด้านการบริการทางการแพทย์ที่แข็งแกร่ง: ประเทศไทยมี "Hospital Service ไม่ว่าจะเป็น Public หรือ Private เราได้ไล่ระดับเลย" และเป็น "Medical Hub" ที่เข้าถึงการวินิจฉัยและรักษาได้ดี รวมถึงเทคโนโลยีใหม่ๆ เช่น MRI และ PET Scan (ในศูนย์ใหญ่ๆ)
• 
  
• จำนวนผู้ป่วยที่เพียงพอ: ประเทศไทยมี "Patient Pool ไม่ต้องพูดเลย ตีสิงคโปร์ขาดเลย" ซึ่งเป็นปัจจัยสำคัญสำหรับการวิจัยทางคลินิก
• 
  
• ความพยายามของบุคลากรใน อย.: แม้จะมีข้อจำกัด แต่ "น้องๆ ที่ อย. เนี่ยเขาก็จะดูว่ากฎหมายว่ายังไง" และมีความพยายามที่จะพัฒนาความเข้าใจในหลักการทางวิทยาศาสตร์ของกฎหมาย

ช่องว่างและความท้าทายในการพัฒนายาของประเทศไทย

• ขาด "System Integrator": นี่คือประเด็นสำคัญที่ถูกเน้นย้ำตลอดการบรรยาย ผู้บรรยายกล่าวว่า "เราหา System Integrator ไม่เจอ" ซึ่งเป็นตำแหน่งที่สำคัญมากในกระบวนการพัฒนายาในประเทศที่พัฒนาแล้ว (เช่น สหรัฐอเมริกาและยุโรป) โดยส่วนใหญ่อยู่ในบริษัท R&D ที่สำนักงานใหญ่ ตำแหน่งนี้ทำหน้าที่ "เบื้องหลังการถ่ายทำทั้งหมด" เชื่อมโยงทุกขั้นตอนของการพัฒนายา ตั้งแต่ Pre-clinical, Clinical Research ไปจนถึง Regulatory Affairs การขาดบุคคลากรและบทบาทนี้ทำให้แต่ละภาคส่วนทำงานแบบ "ต่างคนต่างทำ ไม่เป็นทีมเวิร์ค" เกิด "ไซโล" และไม่สามารถ "ไปไม่ถึงที่สุด"
• 
  
• มุมมองที่เน้น Clinical Service ไม่ใช่ Innovation Driven Growth: ผู้บรรยายชี้ว่าประเทศไทยเริ่มต้นจากการเป็น "Medical Hub" ที่แข็งแกร่งเพราะเน้น "Patient Base Facility" และ "Clinical Service Lead" ทำให้ "หมอเป็น Center ของทุกอย่าง" และเริ่มต้นงานวิจัยจาก Phase 3 เป็นหลัก ซึ่งแตกต่างจากประเทศที่เน้น "Innovation Driven Growth" ที่จะเริ่มต้นจาก Discovery Phase
• "หมอของเราเนี่ย เนื่องจากการเรามีคนไข้ มีความสามารถ มี specialist อย่างที่ดีๆ เยอะ ก็เลยกลายเป็น clinical research เอ่อ ที่มาจากเรื่องของ clinical service oriented ไม่ผิดไม่ถูกนะ อันนี้คือคนมองเข้ามาเนี่ย ชัดมากเลยนะ"
• 
  
• ความเข้าใจในกฎหมายและแนวทางปฏิบัติที่จำกัด: ผู้บรรยายวิจารณ์ว่าบุคลากรใน อย. บางครั้ง "อ่านเหมือนอ่าน textbook แต่ไม่เข้าใจพื้นฐาน" ทำให้การตีความกฎระเบียบขาดความเข้าใจใน "intent" และ "Science" ที่อยู่เบื้องหลัง "ไม่ Science เอ่อ ไม่มี Scientific Base เลย" และอาจนำไปสู่ข้อกำหนดที่ไม่มีเหตุผลในทางปฏิบัติ (เช่น การทดสอบในสัตว์ 2 ชนิดสำหรับยาเม็ดของมนุษย์)
• 
  
• การขาดนวัตกรรมระดับสูงในประเทศ: ประเทศไทยมี "Local Innovation เราค่อนข้างจำกัด" ส่วนใหญ่เป็น "เอาของเขามาใส่ชฎา แล้วก็บอกว่าเป็นของไทย Made in Thailand" ซึ่งเป็นนวัตกรรมระดับล่าง ผู้บรรยายย้ำว่า "ยิ่งระดับสูงมากเท่าไหร่ ความเสี่ยงสูงมากเท่านั้น แต่ว่า High Risk High Reward ถ้าคุณไม่เสี่ยง คุณก็ไม่ได้อันที่มีคุณค่ามากขึ้น"
• 
  
• ระบบการให้ทุนที่ไม่ยั่งยืนและไม่เข้าใจธรรมชาติของ R&D: "Sustainable Funding ระบบการให้ทุนในประเทศไทยเนี่ย เหมือนให้แล้วจนเสมอถ้วนหน้า ให้เยอะแต่ให้พอหรือเปล่า แล้วให้ยั่งยืนหรือเปล่า" งานวิจัยและนวัตกรรมมีความเสี่ยงที่จะล้มเหลว "วิจัยก็มีโอกาสที่จะไม่เวิร์ค ต้องซื่อสัตย์กับเรื่องของ Science" และผู้ให้ทุนควรเข้าใจว่าการลงทุน 10 ล้านบาทอาจไม่ได้ผล 100% แต่ควรให้ความสำคัญกับการพัฒนาคนและความรู้ที่เกิดขึ้นระหว่างทาง
• 
  
• Mindset ที่เน้น Product Owner มากกว่า Process Driver: สังคมไทย "นิยมชมชอบ Product Owner" ที่เป็นผู้ที่อยู่เบื้องหน้าและเป็นเจ้าของผลิตภัณฑ์ แต่ไม่ค่อยให้คุณค่ากับ "คนที่อยู่ข้างหลังการถ่ายทำ" อย่าง System Integrator ซึ่งเป็น "Process Driver" ที่ขับเคลื่อนกระบวนการทั้งหมด ทำให้คนที่มีความเชี่ยวชาญด้านนี้ไม่เป็นที่ยอมรับและขาดแรงจูงใจ "ถ้าคุณเอาเด็ก รุ่นใหม่มาเทรน แล้วเขาบอกเขาว่าจะไม่ดังหรอกนะ ชาตินี้เขาจะเป็นเบื้องหลังการถ่ายทำตลอด อันนี้ขายยาก"
• 
  
• การบริหารจัดการทรัพยากรที่ยังไม่มีประสิทธิภาพ: แม้มีการลงทุนใน Unit ต่างๆ เช่น Phase 1 Unit, CRC, CRU, CTU แต่ "Bed Occupancy Rate" มักจะต่ำ ซึ่งบ่งชี้ถึง "Underutilize" ทรัพยากร ผู้บริหารควรพิจารณาการรวมศูนย์และการจัดการที่มีประสิทธิภาพมากขึ้นเพื่อลด "Overhead" และ "Silo"
• 
  
• ความอ่อนไหวในการทำ Phase 1 Clinical Trial: Phase 1 เน้น Safety เป็นหลักและมีความเสี่ยงสูง ต้องอาศัย "Translational Medicine" ที่ดี รวมถึงความเข้าใจใน Benefit-Risk Ratio และ "Dosing Justification" ที่ต้องเป็น "Case by Case Science เป็นตัวที่ตัดสิน" การขาด "System Integrator" ทำให้การตัดสินใจเหล่านี้กระจัดกระจายและขาด "One Story"

ข้อเสนอแนะเพื่อปิดช่องว่าง

1. ขยายและเพิ่มขีดความสามารถของ Phase 1 Unit / F-Ready Unit: เพื่อสนับสนุนนวัตกรรมใหม่ๆ และปรับปรุงระบบให้ราบรื่นขึ้น โดย "Optimize the use" ของทรัพยากรที่มีอยู่
2. 
   
3. พัฒนา "Drug Developer" หรือ "System Integrator": สร้างบุคลากรที่มีความรู้ทางวิทยาศาสตร์ สนใจในงานเบื้องหลัง และสามารถเป็น "Process Driver" ที่เข้าใจกระบวนการพัฒนาการยาทั้งวงจร "ต้องมีเป็นต้องมีความรู้ทางด้านวิทยาศาสตร์ ต้องมีคน ที่รักการวิจัย รักอะไรที่ใหม่ๆ แล้วต้องเป็นคนที่ไม่ฮิวแสง แล้วก็ออกไปเป็นอะไรที่อย่าง เงี้ยเข ้าใจใช่ไหม" แนะนำให้มีตำแหน่งนี้อยู่ในหน่วยงานที่เป็นอิสระ ได้รับการยอมรับจากทุกภาคส่วน และมีวิสัยทัศน์ระยะยาว
4. 
   
5. เปลี่ยน Mindset จาก "รับงาน" สู่ "เป็นผู้ริเริ่มและรับผิดชอบ": จากการเป็น "Site" ที่ถามว่า "ทำได้ไหม ทำอย่างไร" ไปสู่การเป็น "Product Owner" ที่ถามว่า "ควรจะทำอะไร" และ "ทำไปทำไม" โดยยึดหลักวิทยาศาสตร์และผลประโยชน์ของผู้ป่วยเป็นสำคัญ

ประเด็นที่ถกเถียงและคำถามจากผู้ฟัง

• ช่องว่างระหว่าง อย. กับผู้ผลิต: ผู้ฟังเห็นด้วยว่าผู้ผลิตควรต้องรู้ว่าอะไรคือ Safe และ Valid เพื่อนำเสนอต่อ อย. ไม่ใช่ให้ อย. เป็นผู้กำหนดแผนทั้งหมด
• 
  
• การพัฒนา Allergen Vaccine และสมุนไพร: มีปัญหาในการผลักดันให้เป็น Commercialization และการขึ้นทะเบียน เนื่องจากขาด System Integrator ที่จะเชื่อมโยงงานวิจัยในห้องแล็บกับการตลาดและการขึ้นทะเบียน
• 
  
• คำถามถึงที่ตั้งของ Drug Developer/System Integrator: ควรถูกสร้างจากภาคส่วนไหน (ภาครัฐ/เอกชน/อิสระ) และจะทำอย่างไรให้คนเหล่านี้ได้รับการยอมรับและมี Career Path ที่ชัดเจน ผู้บรรยายแนะนำว่าควรเป็นหน่วยงานที่ "เป็นอิสระพอสมควรในการบริหาร จัดการ แต่ข้อสำคัญสุดคือต้องได้รับ การยอมรับจากทุกสถาบัน ไม่ง่ายนะ" และย้ำว่าการสร้างบุคลากรนี้ต้องอาศัย "Learning by doing" ทำงานซ้ำๆ ในหลายโปรเจกต์
• 
  
• บทบาทของรัฐบาลและนโยบาย: ผู้ฟังเสนอว่าควรมีนโยบายที่ไม่ผูกติดกับการเมือง เป็น "Independent Organization" เพื่อให้ทิศทางการวิจัยและการพัฒนาผลิตภัณฑ์มีความยั่งยืนและรวมศูนย์อำนาจการให้ทุนวิจัยที่กระจัดกระจาย ผู้บรรยายเห็นด้วยในหลักการของความเป็นอิสระและวิสัยทัศน์ระยะยาว แต่ชี้ว่าปัญหาคือแหล่งเงินทุนที่มักมาจากภาครัฐ และนโยบายที่มักเปลี่ยนไปตามการเมือง "ถ้าคุณพึ่งเงินรัฐบาล คุณก็ต้อง ตามนโยบายรัฐ รัฐบาล แต่เมื่อ ไหร่ก็ ตามถ้าภาคเอกชนเริ่มมี ความสนใจ เข้าใจมากขึ้น เขาก็จะ เข้ามาลง"

ข้อสรุปโดยรวม

ประเทศไทยมีบุคลากรและโครงสร้างพื้นฐานด้านการแพทย์ที่แข็งแกร่ง แต่ขาดบทบาทสำคัญอย่าง "System Integrator" และ "Process Driver" ที่จะเชื่อมโยงงานวิจัยเข้ากับการพัฒนาผลิตภัณฑ์อย่างครบวงจร รวมถึงขาด Mindset ที่เน้นนวัตกรรมและการลงทุนระยะยาวในงาน R&D เพื่อให้ประเทศไทยสามารถสร้างผลิตภัณฑ์ยาที่เป็นของตนเองและแข่งขันในระดับสากลได้ จำเป็นต้องมีการเปลี่ยนแปลงในระดับระบบ นโยบาย และ Mindset ของบุคลากรในทุกภาคส่วนที่เกี่ยวข้อง โดยเฉพาะอย่างยิ่งการสร้างและส่งเสริมบุคลากรที่ทำหน้าที่เป็น System Integrator และการสร้างหน่วยงานที่เป็นอิสระ มีวิสัยทัศน์ระยะยาว และได้รับการยอมรับจากทุกฝ่ายเพื่อขับเคลื่อนการพัฒนานวัตกรรมอย่างยั่งยืน.

FAQ เกี่ยวกับการพัฒนายาในประเทศไทย 1. สถานการณ์ปัจจุบันของการพัฒนายาในประเทศไทยเป็นอย่างไร มีจุดแข็งและจุดอ่อนอะไรบ้าง? ประเทศไทยมีจุดแข็งที่สำคัญในการพัฒนายา คือ มีบุคลากรทางการแพทย์และนักวิจัยที่มีคุณภาพจำนวนมาก โดยเฉพาะในสถาบันการแพทย์ขนาดใหญ่ มีโรงพยาบาลที่ให้บริการทั้งภาครัฐและเอกชนอยู่ในระดับที่สามารถเป็น Medical Hub ได้ รวมถึงมีการเข้าถึงเครื่องมือวินิจฉัยและรักษาที่ทันสมัย อย่างไรก็ตาม ประเทศไทยยังมีช่องว่าง (gap) ที่สำคัญหลายประการ เช่น การขาด "System Integrator" ซึ่งเป็นผู้ประสานงานและเชื่อมโยงกระบวนการทั้งหมดของการพัฒนายาตั้งแต่ต้นจนจบ ระบบการกำกับดูแลยา (อย.) ยังขาดความเข้าใจในหลักการทางวิทยาศาสตร์ที่อยู่เบื้องหลังกฎระเบียบ ทำให้เกิดปัญหาในการตีความและการนำไปใช้จริง นอกจากนี้ การสนับสนุนนวัตกรรมในประเทศยังค่อนข้างจำกัด โดยเน้นที่การเป็นผู้ให้บริการทางคลินิก (Clinical Service) มากกว่าการขับเคลื่อนด้วยนวัตกรรม และระบบการให้ทุนวิจัยยังขาดความยั่งยืนและไม่สนับสนุนความล้มเหลวซึ่งเป็นส่วนหนึ่งของกระบวนการวิจัย 2. "System Integrator" คืออะไร และบทบาทสำคัญในการพัฒนายาคืออะไร? "System Integrator" คือ บุคคลหรือทีมที่ทำหน้าที่เป็นผู้ประสานงานและเชื่อมโยงทุกขั้นตอนของกระบวนการพัฒนายา ตั้งแต่การค้นพบสารออกฤทธิ์ (Discovery) ไปจนถึงการนำเข้าสู่ตลาด โดยมีหน้าที่หลักในการนำทางและบริหารจัดการโครงการ ให้ทุกคนในทีมเข้าใจเป้าหมายเดียวกัน (1 story) ตั้งคำถามที่ถูกต้องเพื่อนำไปสู่การตัดสินใจที่อิงวิทยาศาสตร์และข้อมูล ไม่ใช่เพียงการทำตามขั้นตอนที่กำหนดไว้ การขาด System Integrator ทำให้เกิดการทำงานแบบไซโล (silo) ต่างคนต่างทำในส่วนของตนเอง ขาดการเชื่อมโยงและบูรณาการความรู้ ทำให้การพัฒนายาเป็นไปอย่างล่าช้าและไม่มีประสิทธิภาพ ตำแหน่งนี้มักพบในบริษัทเวชภัณฑ์ที่มีการวิจัยและพัฒนาเป็นหลักในต่างประเทศ 3. อะไรคือความท้าทายหลักที่หน่วยงานกำกับดูแลยา (อย.) เผชิญในการสนับสนุนการพัฒนายาใหม่ๆ? หน่วยงานกำกับดูแลยา (อย.) ของไทยยังคงเผชิญความท้าทายในการทำความเข้าใจ "เจตนารมณ์" (intent) ของกฎหมายและแนวทางปฏิบัติทางวิทยาศาสตร์ ทำให้การพิจารณาและการให้คำแนะนำขาดความยืดหยุ่นและเป็นไปตามตัวอักษรของกฎหมายมากเกินไป บางครั้งอาจขอเอกสารหรือข้อมูลที่ไม่สอดคล้องกับหลักปฏิบัติสากลหรือสถานการณ์เฉพาะของยา ทำให้ผู้พัฒนารู้สึกว่าขาด Scientific Base นอกจากนี้ ภาระงานที่มากและความขาดแคลนบุคลากรที่มีความเชี่ยวชาญด้าน Drug Development โดยตรงยังเป็นอุปสรรคสำคัญ ทำให้ไม่สามารถให้คำแนะนำเชิงรุกหรือร่วมสร้าง Road Map การพัฒนายากับผู้พัฒนาได้อย่างเต็มที่ ซึ่งบทบาทของ อย. ที่เหมาะสมตามหลักสากลคือการอนุมัติ (approve) หรือไม่อนุมัติ (disapprove/reject) และอาจให้คำแนะนำในบางกรณีเท่านั้น ไม่ใช่การเขียนแผนการพัฒนาทั้งหมด 4. การวิจัยทางคลินิก (Clinical Research) ของประเทศไทยมีลักษณะเฉพาะอย่างไร และส่งผลต่อการพัฒนานวัตกรรมยาอย่างไร? การวิจัยทางคลินิกในประเทศไทยมีลักษณะ "Clinical Service Oriented" หรือ "Patient-Centric" ซึ่งหมายความว่าเราเน้นที่การให้บริการผู้ป่วยเป็นหลักและเริ่มต้นที่การทดลองยาในระยะที่ 3 และ 4 (Phase 3 & 4) เนื่องจากเรามีแพทย์และผู้ป่วยจำนวนมาก ทำให้มีความเชี่ยวชาญในการทำ Clinical Research ในระยะท้ายๆ สูง อย่างไรก็ตาม การเริ่มต้นจากจุดนี้ทำให้การพัฒนานวัตกรรมยาตั้งแต่ต้น (Discovery และ Early Phase Clinical Trial) ยังอ่อนแอ เนื่องจากบุคลากรและระบบยังไม่คุ้นเคยกับการสร้างยาจากศูนย์ การวิจัยจึงมักเป็นการรับโครงการจากต่างประเทศที่พัฒนามาถึงระยะท้ายแล้ว ซึ่งแตกต่างจากประเทศที่ขับเคลื่อนด้วยนวัตกรรมที่เน้นการพัฒนาตั้งแต่ต้น ทำให้เราขาดความสามารถในการสร้าง Product Lifecycle และไม่สามารถกำหนดทิศทางการพัฒนายาของตนเองได้อย่างเต็มที่ 5. การระดมทุนวิจัยในประเทศไทยมีปัญหาอย่างไร และควรปรับปรุงอย่างไรเพื่อให้เกิดความยั่งยืน? ระบบการระดมทุนวิจัยในประเทศไทยมักให้ทุนแบบ "ให้แล้วจนเสมอถ้วนหน้า" คือให้หลายโครงการแต่ให้ในปริมาณที่ไม่เพียงพอหรือไม่ยั่งยืน มักเน้นการให้ทุนแบบโครงการต่อโครงการ และขาดความเข้าใจว่าการพัฒนานวัตกรรมยามีความเสี่ยงสูงและอาจไม่สำเร็จเสมอไป การให้ทุนควรเป็นแบบ "Partnership" ระหว่างหน่วยงานให้ทุนกับทีมพัฒนาผลิตภัณฑ์ โดยเข้าใจว่าความล้มเหลวบางครั้งเป็นส่วนหนึ่งของกระบวนการเรียนรู้และพัฒนา ไม่ใช่ความผิดที่จะถูกตัดทุน นอกจากนี้ แหล่งทุนหลักยังพึ่งพางบประมาณจากภาครัฐมากเกินไป ในขณะที่ภาคเอกชนยังไม่กล้าลงทุนมากนักเนื่องจากขาดความเข้าใจในกระบวนการและความเสี่ยงของการพัฒนายา การปรับปรุงควรเน้นการสร้างแหล่งทุนที่หลากหลายและยั่งยืนมากขึ้น รวมถึงการให้ทุนที่สนับสนุนความต่อเนื่องของโครงการแม้จะเผชิญความท้าทาย 6. การพัฒนาสมุนไพรในประเทศไทยมีข้อจำกัดอะไรบ้าง และจะส่งเสริมให้ก้าวสู่ระดับสากลได้อย่างไร? การพัฒนาสมุนไพรในประเทศไทยมีข้อจำกัดคล้ายกับการพัฒนายาโดยรวม คือ มักขาด "System Integrator" ที่จะเชื่อมโยงภูมิปัญญาและผลงานวิจัยเชิงลึกไปสู่ผลิตภัณฑ์เชิงพาณิชย์ หลายโครงการเน้นการวิจัยทางวิทยาศาสตร์ในเชิงลึกแต่ขาดแผน Product Lifecycle ที่ชัดเจน ขาดความเข้าใจในตลาดและกลยุทธ์การเข้าถึงผู้บริโภค นอกจากนี้ ยังมีประเด็นเรื่องการกำหนดมาตรฐานและความสอดคล้องระหว่างสารสกัดดิบ (Crude Extract) กับสารออกฤทธิ์เดี่ยวๆ ซึ่งทำให้ยากต่อการพิสูจน์ประสิทธิภาพและขยายตลาดสู่ระดับสากล การส่งเสริมสมุนไพรควรเน้นการสร้างมาตรฐานที่ชัดเจน มีแผนการพัฒนาผลิตภัณฑ์ที่วางแผนทั้งระยะสั้นและระยะยาว และต้องมีการทำงานร่วมกันระหว่างนักวิทยาศาสตร์ แพทย์ ผู้ประกอบการ และหน่วยงานกำกับดูแล เพื่อกำหนดทิศทางที่ชัดเจนว่าจะก้าวไปสู่ตลาดใด เช่น Nutraceuticals หรือผลิตภัณฑ์ยาที่มีข้อกำหนดการพิสูจน์ทางวิทยาศาสตร์ที่เข้มข้นขึ้น 7. "Drug Repurposing" คืออะไร และมีความสำคัญต่อการพัฒนายาในบริบทของประเทศไทยอย่างไร? "Drug Repurposing" หรือ "ยาที่กลับชาติมาเกิด" คือ การนำยาที่ได้รับการอนุมัติแล้วหรือยาที่เคยถูกพัฒนาแต่ไม่สำเร็จในข้อบ่งใช้เดิม มาค้นคว้าและพัฒนาเพื่อใช้รักษาโรคในข้อบ่งใช้ใหม่ๆ ซึ่งมีข้อดีคือมีความเสี่ยงด้านความปลอดภัยต่ำกว่าการพัฒนายาใหม่ตั้งแต่ต้น เนื่องจากมีข้อมูลด้านความปลอดภัยของยาเดิมอยู่แล้ว ทำให้กระบวนการพัฒนาเร็วขึ้นและลดต้นทุนได้มาก ในบริบทของประเทศไทย Drug Repurposing สามารถเป็นทางเลือกที่น่าสนใจในการพัฒนายา เนื่องจากเรามีจุดแข็งด้าน Clinical Research ในระยะท้ายๆ และการเข้าถึงฐานข้อมูลผู้ป่วย แต่ความท้าทายอยู่ที่การระบุข้อบ่งใช้ใหม่ที่มีตลาดและคุณค่าที่ชัดเจน รวมถึงการประเมินว่าการลงทุนในการ Repurposing นั้นคุ้มค่าหรือไม่ เมื่อเทียบกับยาอื่นๆ ที่มีอยู่ในตลาด 8. การแก้ไขปัญหาและปิดช่องว่างในการพัฒนายาของประเทศไทยควรเริ่มต้นจากจุดใด และต้องมี Mindset อย่างไร? การแก้ไขปัญหาและปิดช่องว่างในการพัฒนายาของประเทศไทยควรเริ่มต้นจากการ "ขยายขีดความสามารถในการทำ Phase 1 Clinical Trial" และสร้างระบบ "Drug Developer/System Integrator" ที่มีประสิทธิภาพ ซึ่งต้องมีการลงทุนในการฝึกอบรมบุคลากรที่มีความรู้ทางวิทยาศาสตร์ มีความเข้าใจในกระบวนการพัฒนายาแบบองค์รวม และเป็นผู้ที่ไม่ยึดติดกับตำแหน่งหรือชื่อเสียงมากเกินไป นอกจากนี้ ควร "ปรับ Mindset" ของบุคลากรจาก "ทำได้ไหม ทำอย่างไร" (How) ไปสู่ "ควรทำอะไร" (What should we do) และ "ทำไปทำไม" (Why should we do it) เพื่อให้การวิจัยมีเป้าหมายที่ชัดเจนและมุ่งสู่การสร้างผลิตภัณฑ์ที่ตอบโจทย์ความต้องการของประเทศอย่างแท้จริง และที่สำคัญที่สุดคือ ต้องมี "หน่วยงานอิสระ" ที่ได้รับการยอมรับจากทุกภาคส่วน มีวิสัยทัศน์ระยะยาว และได้รับการสนับสนุนงบประมาณที่ยั่งยืน ไม่ผูกติดกับการเปลี่ยนแปลงทางการเมือง เพื่อเป็นแกนกลางในการขับเคลื่อนและบูรณาการศักยภาพของนักวิจัยไทยทั้งประเทศไปในทิศทางเดียวกัน

อภิธานศัพท์ (Glossary of Key Terms)

• ATMP (Advanced Therapy Medicinal Products): ผลิตภัณฑ์ยาบำบัดขั้นสูง เช่น ยาเซลล์บำบัด ยีนบำบัด หรือวิศวกรรมเนื้อเยื่อ ซึ่งมีความซับซ้อนและท้าทายในการพัฒนาและกำกับดูแล.
• Benefit-Risk Assessment: การประเมินความสมดุลระหว่างประโยชน์ที่คาดว่าจะได้รับจากการใช้ยา กับความเสี่ยงหรือผลข้างเคียงที่อาจเกิดขึ้น เพื่อตัดสินใจว่ายาเหมาะสมที่จะนำมาใช้ในผู้ป่วยกลุ่มใด.
• Clinical Research Organization (CRO): องค์กรที่ให้บริการงานวิจัยทางคลินิกแก่บริษัทเภสัชกรรมหรือผู้สนับสนุนโครงการวิจัย.
• Clinical Research Unit (CRU)/Clinical Trial Unit (CTU): หน่วยงานหรือศูนย์ที่มีความพร้อมในการดำเนินการทดลองทางคลินิก.
• Clinical Service Oriented: การมุ่งเน้นการให้บริการทางการแพทย์และการรักษาผู้ป่วยเป็นหลัก ซึ่งเป็นจุดแข็งของประเทศไทย แต่ผู้บรรยายมองว่าเป็นสาเหตุที่ทำให้การพัฒนานวัตกรรมยานั้นยังไม่เด่นชัด.
• Dosing Justification: การให้เหตุผลทางวิทยาศาสตร์และข้อมูลสนับสนุนสำหรับการกำหนดขนาดยาที่จะใช้ในการทดลองทางคลินิก.
• Drug Development: กระบวนการทั้งหมดที่เกี่ยวข้องกับการนำยาใหม่จากขั้นตอนการค้นพบ ไปจนถึงการขึ้นทะเบียนและจำหน่ายในตลาด.
• Drug Repurposing: กระบวนการนำยาที่ได้รับการอนุมัติแล้วมาใช้ในข้อบ่งใช้ (indication) อื่นที่ไม่ใช่ข้อบ่งใช้เดิม.
• Efficacy: ประสิทธิผลของยา หรือความสามารถของยาในการก่อให้เกิดผลการรักษาตามที่ต้องการ.
• First-in-Human (FIH) Trial: การทดลองทางคลินิกระยะที่ 1 (Phase 1) เป็นการให้ยาตัวใหม่ในมนุษย์เป็นครั้งแรก โดยมีวัตถุประสงค์หลักเพื่อประเมินความปลอดภัย.
• Generic Drug: ยาสามัญ ยาที่หมดสิทธิบัตรและสามารถผลิตเลียนแบบยาต้นแบบได้ โดยมีสารออกฤทธิ์ ปริมาณ และรูปแบบยาเหมือนกัน.
• GMP (Good Manufacturing Practice): หลักเกณฑ์และวิธีการที่ดีในการผลิตยา เพื่อให้มั่นใจในคุณภาพและความปลอดภัยของผลิตภัณฑ์.
• ICH M3 (R2): แนวทางการศึกษาวิจัยทางพิษวิทยาสำหรับมนุษย์ในระหว่างการพัฒนายา (Nonclinical Safety Studies for the Conduct of Human Clinical Trials and Marketing Authorization for Pharmaceuticals).
• IND (Investigational New Drug) Application: การยื่นคำขออนุญาตต่อหน่วยงานกำกับดูแล เพื่อขอทำการทดลองยาใหม่ในมนุษย์.
• Innovation-Driven Growth: การขับเคลื่อนการเติบโตทางเศรษฐกิจที่เน้นการสร้างสรรค์นวัตกรรมและเทคโนโลยีใหม่ๆ.
• Local Innovation: นวัตกรรมที่คิดค้นและพัฒนาขึ้นภายในประเทศ.
• Modalities: รูปแบบหรือประเภทของยา/การบำบัด เช่น ยาเคมีขนาดเล็ก (small molecules), ชีววัตถุ (biologics), หรือ ATMP.
• Patient Pool: จำนวนผู้ป่วยที่มีคุณสมบัติตรงตามเกณฑ์สำหรับการวิจัยทางคลินิก ซึ่งถือเป็นจุดแข็งของประเทศไทย.
• Pharmacodynamics (PD): การศึกษาว่ายาออกฤทธิ์ต่อร่างกายอย่างไร (กลไกการออกฤทธิ์และผลของยา).
• Pharmacokinetics (PK): การศึกษาว่าร่างกายจัดการกับยาอย่างไร (การดูดซึม, การกระจายตัว, การเปลี่ยนแปลง, การขับถ่ายของยา).
• Phase 1 Clinical Trial Unit: หน่วยงานเฉพาะสำหรับการทดลองทางคลินิกระยะที่ 1 ที่เน้นความปลอดภัยในอาสาสมัครสุขภาพดีหรือผู้ป่วยกลุ่มเล็ก.
• Preclinical Research: การวิจัยยาในห้องปฏิบัติการและในสัตว์ทดลองก่อนที่จะทำการทดลองในมนุษย์.
• Product Owner: ผู้รับผิดชอบสูงสุดสำหรับผลิตภัณฑ์ โดยมีวิสัยทัศน์และกำหนดทิศทางของผลิตภัณฑ์.
• Project Manager: ผู้บริหารจัดการโครงการวิจัย โดยดูแลด้านงบประมาณ กำหนดการ และทรัพยากร.
• Regulatory Body: หน่วยงานกำกับดูแล เช่น สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา (อย.) ที่มีหน้าที่อนุมัติหรือปฏิเสธการขึ้นทะเบียนยา.
• Safety Margin: ระยะขอบความปลอดภัย ซึ่งเป็นอัตราส่วนระหว่างขนาดยาที่ทำให้เกิดผลข้างเคียงกับขนาดยาที่ให้ผลการรักษา.
• Silo Mentality: การทำงานแยกส่วนหรือไม่ประสานงานกันระหว่างแผนกหรือหน่วยงานต่างๆ ทำให้การทำงานไม่มีประสิทธิภาพ.
• Study Design: แผนการออกแบบการทดลองทางคลินิก รวมถึงวิธีการคัดเลือกผู้ป่วย การให้ยา การเก็บข้อมูล และการวิเคราะห์ผล.
• System Integrator: บุคลากรหรือหน่วยงานที่ทำหน้าที่เชื่อมโยง ประสานงาน และบริหารจัดการทุกขั้นตอนของกระบวนการพัฒนายา เพื่อให้เกิดความต่อเนื่องและบรรลุเป้าหมายร่วมกัน.
• Therapeutic Window: ช่วงของขนาดยาที่ให้ผลการรักษาที่ดีที่สุด โดยมีผลข้างเคียงน้อยที่สุด.
• Underutilization: การใช้ทรัพยากร (เช่น เตียงในโรงพยาบาล หรือเครื่องมือ) ที่ต่ำกว่าศักยภาพที่แท้จริง.